développement de nouveaux traitements

Le développement de nouveaux traitements est un processus à la fois long et très dispendieux. Plusieurs types d’essai sont nécessaires. 

• essais précliniques

La recherche qui mène éventuellement au développement d’un nouveau médicament ou traitement débute habituellement en laboratoire. En se basant sur les résultats de la recherche génétique et sur les processus cellulaires et biochimiques sous-jacents du myélome, les scientifiques procèdent à la mise à l’essai de différentes molécules et substances. Cette recherche peut débuter avec des cellules en éprouvette ( in vitro ). Si la recherche semble prometteuse, on procède ensuite à des essais sur
de petits animaux comme les rats ou les souris (in vivo). Plusieurs essais sur des animaux sont nécessaires pour établir l’innocuité d’un nouvel agent et avant qu’il puisse faire l’objet d’essai sur des humains. Plusieurs molécules sont étudiées. Toutefois, seules les plus prometteuses passent des essais précliniques aux essais cliniques. 

• essais cliniques

Les essais cliniques sont des études de recherche impliquant des individus. Comme des individus sont impliqués, tous les essais cliniques doivent être supervisés par Santé Canada et avoir prouvé leur innocuité. Les essais cliniques doivent également être approuvés par le comité d’éthique de chacun des hôpitaux participants. Ces processus sont mis en place pour assurer la sécurité des participants. Le recrutement des patients n’est autorisé que pour les études qui se conforment aux processus d’approbation rigoureux.

Il existe quatre phases ou types d’essai clinique. Chacune de ces phases est conçue pour répondre à des questions spécifiques.  

Phase I : La principale question de la Phase I de l’essai est : « Quelle est la façon la plus sécuritaire et la meilleure d’administrer ce nouveau traitement ? ». La Phase I de l’essai implique quelques participants. L’essai permet d’établir la dose optimale pour le nouvel agent ( suffisante pour maximiser son efficacité sans qu’elle présente pour autant des effets secondaires toxiques ), et parfois même le meilleur mode d’administration ( par voie buccale ou par voie intraveineuse ). La Phase I de l’essai est un contrôle de sécurité essentiel pour le nouvel agent. Seuls les agents qui s’avèrent sécuritaires peuvent passer à la prochaine phase de l’essai.

Phase II : La principale question de la Phase II de l’essai est : « Est-ce que le nouvel agent s’avère efficace auprès d’un groupe de patients sélectionnés ? ».  La Phase II de l’essai implique habituellement un plus grand nombre de participants que la Phase I de l’essai. Les participants choisis reflètent habituellement un type ou un stade particulier de la maladie. Le but consiste à évaluer l’efficacité du nouveau traitement chez ce type de patient. Les effets secondaires sont également surveillés de près.

Phase III :Seuls les traitements efficaces, sécuritaires et qui présentent des effets secondaires tolérables peuvent passer à la Phase III de l’essai. La Phase III de l’essai est habituellement la plus importante, et peut impliquer des centaines ou des milliers de patients associés à des centres de cancer à travers le monde. Les patients qui participent à la Phase III de l’essai sont habituellement soumis, de façon aléatoire, à un nouveau traitement ( on parle souvent du « groupe de traitement » ) ou à un traitement existant ( « soins habituels » ou « groupe témoin » ). S’il n’y a aucun traitement existant, le nouvel agent peut être comparé à un placebo (substance inactive). Toutefois, ceci est rarement nécessaire dans le cas de la recherche sur le myélome. Le terme « Essai clinique aléatoire » vient du fait que les patients sont répartis de façon aléatoire dans chaque groupe ( groupe de traitement et groupe témoin ).

La principale question de la Phase III de l’essai est : « Est-ce que le nouvel agent est efficace, plus particulièrement en comparaison avec le meilleur traitement actuellement disponible ? » Pour s’assurer que les attentes n’affectent pas la répartition des individus parmi les deux groupes ou l’interprétation des données, la Phase III de l’essai est souvent « à l’insu ». Ainsi, les patients ne savent pas quel agent ils reçoivent. On procède parfois à une étude « À double insu » afin que ni le patient, ni le chercheur ne sache quel groupe reçoit l’agent avant que l’étude soit complétée.

Phase IV : développOn fait souvent référence à la Phase IV de l’essai sous le nom « étude de pharmacovigilance». Il s’agit d’une recherche sur un médicament qui a déjà été approuvé et qui est déjà utilisé à grande échelle. La Phase IV de l’essai permet de déterminer si le médicament est efficace dans le « monde réel » tout comme il l’était dans les conditions prédéfinies de la Phase III de l’essai clinique. Cette étude peut également permettre de déterminer si des effets secondaires à long terme importants reliés au traitement sont à prévoir ou encore, si le médicament peut être utilisé à d’autres fins.